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加快临床急需新药审评审批,大数据与药品上市

时间:2019-11-13 21:04来源:信息科学
2015年5月29日-30日,“北京大学药品上市后研究论坛——大数据与药品上市后研究”会议在北京大学医学部隆重召开。本次大会由北京大学公共卫生学院与信息科学技术学院联合主办,“

2015年5月29日-30日,“北京大学药品上市后研究论坛——大数据与药品上市后研究”会议在北京大学医学部隆重召开。本次大会由北京大学公共卫生学院与信息科学技术学院联合主办, “医-信”种子基金课题支持,医学部药品上市后安全性研究中心承办。

加快临床急需新药审评审批,大数据与药品上市后研究澳门威斯尼人平台登陆。药品不仅在上市前必须经过严格的评价,在上市后的实际应用中仍需要付出巨大的努力来确保其对人体的安全性和有效性。然而,上市后的药品评价并不仅仅局限于考察其在广泛使用条件下的疗效和安全性,一些其他影响健康的因素,包括药物的遴选、患者的经济承受能力和社会的认同性等也至关重要。 然而,如今存在的一个重要问题是,很多医药专家重视的是药物的临床和人文的结果(如临床功效和生命质量),而忽视了经济因素的制约。为此,有关专家呼吁,药物经济学评价应在药品上市后研究中占据一席之地。 评价内容丰富 药物经济学是一门多学科相关的科学,其研究范围相当广泛,涉及到卫生经济学、风险分析、技术评估、临床评价、流行病学、决策科学和卫生服务研究等。药物经济学的研究与我国优化配置卫生资源密切相关,它评价的是医药产品、服务及规划的总体价值,强调在预防、诊治和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果。 中国药科大学国际医药商学院邱家学教授介绍说,对已上市药品进行经济学评价是一个新兴的话题。在我国当前尚不发达的社会经济条件下,迅速增长的医疗费用问题日益受到关注。由于引入了循证医学,我国药物经济学中的“成本-效果”分析逐渐引起了重视,上市后药品的相对“成本-效果”评价已成为指导用药的重要因素。 复旦大学公共卫生学院胡善联教授介绍,对上市后的新药应与同类产品进行比较研究,包括药品的价格、疗效、不良反应以及患者的生存质量等方面,为药物的最佳使用提供信息,以指导和规范临床合理用药。这就要求,除了大力推行“国家基本药物”的使用外,也要用新的科学技术对已上市药品进行再评价,使药物在临床上得到合理应用,以最小的代价获得最大的利益。 药品上市后的经济学研究范畴包括:主动对同类参照药品进行比较研究、新产品的跟踪研究,理解供方的适应性、需方的用药转换情况,以及药物风险评价、药品的价值研究、商业机遇的评价等方面。研究内容有效益风险分析、药物预算影响分析、荟萃分析、系统分析、药品价格意愿支付的阈值对新药研发的作用等。 邱家学教授表示,综合药物经济学的评价结果可为企业产品列入医保药品报销目录和为药品的定价、生产成本补偿等提供依据,有助于研究新药上市后对市场格局的影响,长期研究还能有力地支持新药的市场开发。 胡善联教授也表示,从国外经验看,对药品费用的控制已从单纯的价格控制转向以促进合理用药为主的全方位的综合控制。药物经济学评价能够为药品费用控制的多个关键环节提供重要信息:如《药品报销目录》及药品价格的制订、《临床治疗指南》的制订等。 评价方法求变 邱家学教授指出,已上市药品的经济学评价具有一定的时效性,并非一成不变的,而是随着新的经济学证据和新药的变化而发生改变。 上市药品的经济学证据一般分为三种情况:一是经济学证据充分充足,这样的证据可由其自身质量和外部效力来证明是合理的(外部效力是指在特定研究条件下的普遍化程度,它是一个非常重要的方面,影响着经济学研究证据的适用性)。二是经济学证据充足但是不充分,这样的证据在特定环境下能决定“成本-效果”,但是因为其质量不佳或是因为在特定环境下没有被采用,导致证据的有效性不高。三是经济学证据既不充足又不充分,以这样的证据进行经济学研究,其数量和结果都不能充分显示竞争药物的相对“成本-效果”。 由于经济学证据的不同,对已上市药品的经济学评价方法也就不同。对第一种证据而言,现有的经济学证据能说明竞争药物的“成本-效果”,也就能得出结论,合理地说明这些药物的相对“成本-效果”。对于第二种证据,现有情况和真实情况存在一些差距,系统地评价现有的证据有助于针对竞争药物得出一个“成本-效果”的基本结论,然后再通过灵敏度的分析得出进一步的结果。对第三种证据而言,需要进行新的经济学研究来确定竞争药物的“成本-效果”。 因此,作为药品再评价的重要内容,药物经济学评价的方法也在不断发生变化。目前,我国上市后药品的经济学评价比较滞后。专家强调,我们应不断探索,以建立既符合国际惯例、又具备可操作性的我国特有的药物经济学评价方法。 评价瓶颈尚存 沈阳药科大学工商管理学院孙利华教授谈到,我国药物经济学评价工作起步较晚,1993年才开始有少量介绍性的文章发表于相关杂志,经历了一个缓慢发展的引入期。近几年,药物经济学评价已引起国内越来越多的部门、企业和相关人员的兴趣和重视,形势喜人。然而,药物经济学评价存在的最突出问题就是缺乏必要的规范,评价结果大多杂乱无序和可比性有限,可用性不强,极大地削弱了其作用与应用价值。孙利华教授具体进行了介绍。 评价观点不明确 从国内主要医药类期刊所发表的有关药物经济学评价方面的文章来看,评价观点不够明确是较为突出的共性问题。药物经济学评价的服务对象是多方面的,可以是政府有关管理部门、医疗服务提供方、承办医疗保险业务的保险公司、医药企业、患者等。由于服务对象不同,评价时所采用的观点随之而异,成本和收益的识别原则就有所不同,成本和收益的计量与比较结果也势必不同。也就是说,对同一个诊治方案而言,采用不同的观点进行药物经济学评价所得到的结果通常不同,而不同评价观点下的评价结果不具有可比性。 成本和收益的识别与计量标准不一致 一方面,鉴于非医疗成本特别是无形成本难以准确计量,现有的药物经济学评价在计量成本时往往仅考虑医疗成本(包括直接医疗成本和间接医疗成本),且对其成本的计量也往往考虑不全面,而是根据各自特定研究情况的需要和可能仅计入其中的一部分,而且不同的研究对成本的取舍内容也不同;另一方面,由于收益特别是无形收益难以计量,现有的药物经济学评价对其往往也是避难就易,且不同方案的难易点并不相同。显然,对成本和收益的上述处理方式致使本应具有可比性的评价对象因基础数据的计量标准不同而不具有可比性,导致评价结果的合理性、准确性和可靠性都不同程度地下降。 评价方法不正确 药物经济学评价的常用方法主要有4种,即“成本-效益”分析法、“成本-效果”分析法、“成本-效用”分析法和最小成本分析法。我国目前最常用的是“成本-效果”分析法,该方法所用的评价指标是比率性指标。因此,对多个备选方案进行比较选择时必须采用增量分析法,而不能采用直接比较法排序选优。实际存在的问题是,对多方案选优时要么采用了直接比较法,要么虽意识到应采用增量分析法,但对增量分析法本身的掌握和应用不正确。 同一评价方法的指标不统一 以我国目前最常用的“成本-效果”分析法为例,所采用的评价指标既有“成本-效果比”,也有“效果-成本比”,缺乏统一性,不具有直接可比性。孙利华教授认为,从药物经济学评价的目的,以及“成本-效果比”和“效果-成本比”指标所蕴含的经济涵义判定,后一指标更为合理,所反映的是单位资源的利用效果。 评价方法及应用范畴单一 目前,我国采用的评价方法过于单一,基本上都是“成本-效果”分析法,更具宏观指导意义的“成本-效益”分析法尚未得到应用;评价的实际应用领域还仅限于治疗周期较短、临床常用的同类药物的经济性比较,更多的应用领域尚未进行尝试,其应具有的作用远未得到发挥。 孙利华教授还强调,目前,我国所进行的药物经济学评价是医药企业、高等院校及医院药学人员等相关单位和个人自发进行的,在新药评审、药品价格的制定及药物报销管理等诸多应用领域,国家有关部门还没有作出进行药物经济学评价的明确要求与规定,这势必导致有关单位和人员进行药物经济学评价的压力和动力不足。孙利华教授呼吁,国家应尽管出台相关规范,以利于药物经济学评价工作的迅速和全面展。

加快进口新药上市和加快已在境外上市新药审批广受关注,目前相关工作进展如何?记者了解到,针对国内临床需求,国家药监局科学简化审批流程,加快临床急需的境外上市新药审评审批工作,已经有7个防治严重危及生命疾病的境外新药上市。

接下来,国家药监局将出台进一步鼓励境外新药国内上市的相关政策措施。一是调整进口化学药品注册检验程序,将所有进口化学药品上市前注册检验调整为上市后监督抽样,加快境外新药上市进程。二是实施数据保护,根据境外新药在我国开展临床试验情况,分别给予相应的数据保护期,保护期内不批准其他同品种上市申请。三是实施药品专利链接和专利期限补偿制度,促使创新者具有合理的预期获益,加强知识产权保护,在鼓励药品创新的同时,激励药品仿制。

国家药监局相关负责人表示,对这些药品,申请人认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的全部研究资料、人种差异研究资料以及在其他国家取得的上市后研究资料,直接申报上市。对上述药品,药监局会集中审评力量加快审评,罕见病药品3个月内审结,其他临床需求药品6个月内审结,将预期缩短上市周期1-2年。

据介绍,预防宫颈癌的九价HPV疫苗、治疗丙肝的第三代产品索磷布韦维帕他韦片等被纳入了优先审评通道,以境外临床试验数据为基础,结合人种差异研究数据,经过专家审评,直接批准上市,提前2年时间进入中国市场。

国家药监局准备组织专家对正在审评审批的201个和未到我国申报的138个新药,共计339个新药进行研究分类,筛选出罕见病治疗药品、国内目前没有有效治疗手段的或者具有明显临床优势的防治严重危及生命疾病的临床需求的药品,例如抗艾滋病药、抗癌药等。

审批加快,监管必须加强。今后,国家药监局还将加大对药品境外检查力度。据了解,自2011年国家药监部门开展境外检查工作以来,此项工作稳步推进,成效显着。随着国外企业申报产品数量的逐年递增,国家药监部门派出的境外检查团组数量相应增加,通过检查发现的问题亦越来越多。近几年来,国家药监部门累计检查发现境外药品生产企业违反我国法律、法规、规范共有26个类别、992条缺陷,已对19个进口药品采取了停止进口措施。

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